Deneysel ilaç sayesinde otizm belirtileri tersine çevrildi!

Stanford Medicine ekibi, otizmin sinirsel temelini araştırırken retiküler talamik çekirdek (RTN) adı verilen yapıya odaklandı. Bu bölge, talamus ile korteks arasındaki duyusal bilgilerin filtrelenmesinde görev yapıyor. Araştırmacılar, bu bölgede aşırı aktivite görüldüğünde farelerde epilepsi nöbetlerine yatkınlık, ışık ve dokunma gibi uyaranlara aşırı hassasiyet, tekrarlayıcı hareketler, artan motor aktivite ve sosyal etkileşimde azalma gibi otizmle ilişkili belirtilerin ortaya çıktığını gözlemledi.

Epilepsi ilacı çare olabilir

Çalışmada, bu aşırı aktiviteyi baskılayan ilaçların uygulanmasıyla farelerdeki otizm benzeri davranışların tersine çevrilebildiği gösterildi. Kullanılan ilaçlardan biri, halihazırda epilepsi tedavisinde test edilmekte olan Z944 isimli deneysel bir moleküldü. Sadece tek doz ilaç uygulaması, farelerde otizmle ilişkili pek çok belirtiyi azalttı.

Bu bulgu, otizm ve epilepsi arasındaki güçlü bağlantıya da ışık tutuyor. Nitekim epilepsi, genel nüfusta yüzde 1 oranında görülürken, otizmli bireylerde bu oran yüzde 30’a kadar çıkıyor. Bu yeni bulgular, iki durum arasındaki ilişkinin ortak genetik mutasyonlar ve benzer beyin aktivite paternleri üzerinden açıklanabileceğini destekliyor.

Araştırmacılar ayrıca, DREADD tabanlı nöromodülasyon olarak bilinen genetik bir yöntemle de beyin aktivitesini kontrol etti. Retiküler talamik çekirdeğin aşırı çalışması baskılandığında, otizm benzeri belirtiler geriledi. Aynı bölgeyi yapay olarak daha da aktif hale getirdiklerinde ise sağlıklı farelerde bile benzer davranış sorunları ortaya çıktı.

Elde edilen bulgular, otizm spektrum bozukluklarının tedavisinde retiküler talamik çekirdeğin yeni bir hedef olabileceğini gösteriyor. Araştırmanın kıdemli yazarı, Stanford Üniversitesi’nden Nöroloji Profesörü John Huguenard, çalışmanın otizm ve epilepsinin ortak sinirsel mekanizmalarının anlaşılmasına da katkı sunduğunu belirtti. Araştırmanın yazarları, Z944’ün şu anda yalnızca epilepsi için klinik deneylerde test edildiğini, dolayısıyla otizm tedavisinde kullanılması için daha fazla çalışmaya ihtiyaç olduğunu vurguluyor.