RNA düzenlemesiyle ALS tedavisi mümkün

%95 üzerinde başarı
Yorumlar

Metehan Göktaş

Yazar

Son yıllarda genetik alanında ümit vadeden çalışmalar yapılmakta. Bu deneyler eğer hayata geçirilebilirse kalıtsal hastalıklar tarihe karışacağa benziyor. Bu alanda yapılan son çalışma ise bir çok hasta için ümit vadediyor.

Bilim adamları yaptıkları araştırmada daha önce hep DNA alanındaki çalışmalarda karşımıza çıkan CRISPR tekniğini RNA’ya bağlı kalıtsal hastalıklar için de uygulamışlar. RCas9 adı verilen teknik sayesinde kalıtımsal bozukluk kaynaklı ALS ve Huntington hastalıklarına sebep olan genler düzeltilebilmiş. Burada söz konusu rahatsızlıkların DNA’da mikrosatellit genişlemeye bağlı bazı önemli proteinlerin üretilememesi sonucunda, canlıda artan toksisiteyle ortaya çıktığını ekleyelim.

Bir diğer yapılan işlemde ise myotonik distrofi tip-1’de ki bu ALS ve Huntington hastalığının en çok görülen türlerinden birisidir, RNA’dan ayrışmış halde bulunan bir protein türünün yeniden RNA’ya yapışması sağlanmış. İşlem sonucunda ise hücrelerin sağlığına kavuştuğu gözlemlenmiş.

%95 üzerinde başarı

Aktarılanlara göre %95’in üzerinde başarıyla sonuçlanan denemelerin insanda uygulanması için yine de uzun bir süreçten geçmesi gerekli zira çalışmanın güvenilirliği hakkında net bir şeyler söylemek için henüz çok erken. Üstelik tekniğin uygulanacağı hastaların hücrelerine gerekli genetik materyali taşımak da ayrı bir sorun olarak araştırmacıların karşısında belirmiş durumda.

Bunun için iyi huylu bir virüs kullanılması düşünülüyor ancak virüs gerekli Cas9 sistemini taşıyabilecek bir kapasiteye sahip değil. Bu nedenle ya araştırmacıların RCas9’u biraz kırpması gerekecek ya da ileride kesim işlemine gerek kalmadan taşımayı sağlayacak bir yöntem geliştirilmesi şart. Son olarak çalışmanın başarı ile sonuçlanıp sonuçlanmayacağını ise zaman gösterecek.